Genetischer Mangel an Otoferlin, einem Protein, das für die synaptische Übertragung durch die sensorischen Haarzellen des Ohrs von entscheidender Bedeutung ist, verursacht angeborene Taubheit. Medikamente zur Behandlung der Erkrankung fehlen; Kinder erhalten typischerweise Cochlea-Implantate. DB-OTO ist eine Dual-Adeno-assoziierte Virus-1-Gentherapie, die humane OTOFOTOF-komplementäre DNA (encodierendes Otoferlin) liefert, die von einem haarzellspezifischen Promotor reguliert wird.
(Der Beitrag ist in englischer Sprache verfasst. Obenstehend finden Sie eine Google-Übersetzung.)