OTOF-assoziierte Taubheit: erste duale AAV-Gentherapie erhält beschleunigte FDA-Zulassung

Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) ist von der FDA zugelassen als erste duale AAV-Vektor-Gentherapie für hochgradige bis an Taubheit grenzende/taube SNHL (>90 dB HL bei jeder Frequenz) aufgrund molekular bestätigter biallelischer OTOF-Varianten bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten.

Vorgesehen für Patient:innen mit erhaltener Funktion der äußeren Haarzellen und ohne vorausgegangenes Cochlea-Implantat im selben Ohr.

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